8月18日，FDA批准Bluebird基因疗法betibeglogene autotemcel上市，用于治疗需要规律红细胞输血的β-地中海贫血患者，商品名为Zynteglo。

β地中海贫血是一种严重的遗传病。由于编码β珠蛋白的基因发生突变，患者体内的血红蛋白水平显著下降，甚至缺失。为了生存，患者不得不终身接受输血治疗。虽然输血可以暂时缓解与严重贫血相关的症状，包括疲劳、虚弱和呼吸急促，但它们并不能从根本上治疗疾病，并可能产生因为铁过载和多器官损伤导致的严重并发症。

Zynteglo是一款一次性基因疗法。它将从患者体内分离的造血干细胞在体外进行基因工程改造，让它们能够生成功能正常的β珠蛋白。