日前，Vertex Pharmaceuticals公司宣布已完成与美国FDA的讨论会，与CRISPR Therapeutics联合开发，基于CRISPR/Cas9的基因编辑疗法exa-cel获得了FDA许可递交滚动申请，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β地中海贫血（TDT）。Vertex公司将于今年11月通过FDA滚动申请程序提交exa-cel的生物制品许可申请，预计在2023年第一季度结束前完成提交。

据悉，Exa-cel（曾用名CTX001）是一项研究性的自体体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，通过对患者自身的造血干细胞进行基因编辑，使红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（hemoglobin F，HbF），目前这项疗法正在TDT或SCD患者中进行评估。