近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，信念医药全资子公司信致医药自主研发的BBM-H901注射液拟纳入突破性治疗品种，拟用于预防血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）的成年男性患者出血。公开资料显示，这是一款单次静脉给药的腺相关病毒（AAV）血友病B基因治疗在研药物，目前正在中国开展1/2期临床试验。

据悉，BBM-H901有两个创新设计：一方面，它采用人肝脏靶向性AAV衣壳，能够高效感染肝细胞，使得药物在血液中的驻留时间大大缩短，由此降低衣壳产生的免疫反应；另一方面，它采用创新性的高效基因表达盒，该表达盒利用了迷你肝特异启动子驱动FIX-padua的高效表达优势。因此，BBM-H901具有表达效果好、产量高、安全性强的特点。