日前,Synlogic公司宣布旗下苯丙酮尿症治疗药物的2期临床试验取得了积极顶线结果。基于这些结果,该公司确定SYNB1934将作为候选药物进入关键性3期临床研究和后续商业化进程。
Synlogic公司所发布了Synpheny-1研究的最新积极顶线结果,该研究是一项开放标签、为期28天的2期临床研究,旨在评估SYNB1618和SYNB1934对PKU患者的安全性、耐受性和疗效。该研究共招募了20名成年PKU患者,这些患者在入组前经过了饮食控制和/或sapropterin治疗,其血液中Phe浓度超过600 μmol/L。其中的11名患者被纳入SYNB1618治疗组,9名患者被纳入SYNB1934治疗组,目前10名患者已经完成了SYNB1618组的治疗,5名患者完成了SYNB1934组的治疗。






