近日,CRISPR Therapeutics宣布,美国FDA授予其同种异体CAR-T细胞疗法CTX130再生医学先进疗法(RMAT)认定,用于治疗蕈样肉芽肿(MF)和Sézary综合征(SS)。
CRISPR Therapeutics是一家专注于利用其专有的CRISPR/Cas9平台开发治疗严重疾病的变革性基因药物的基因编辑公司。CTX130是其全资开发的健康供体衍生的CRISPR/Cas9基因编辑的同种异体CAR-T细胞疗法,靶向CD70。CD70是一种在多种实体肿瘤和血液恶性肿瘤上表达的抗原。
CRISPR Therapeutics公司官网的信息指出,经过基因编辑的CAR-T候选产品能够克服当前患者来源的CAR-T疗法存在的局限性,可以生成即时可用、高效、高一致性的同种异体CAR-T细胞。此外,通过使用CRISPR/Cas9消除或插入基因,可以创建新类别的CAR-T产品,提高对实体肿瘤的适用性。






