9月30日，美国FDA宣布，批准Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方）上市，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。
这款疗法的获批过程一波三折。今年3月，FDA咨询委员会以6：4的投票结果，表示临床数据尚不支持这款疗法的有效性。之后，Amylyx公司递交了对临床试验数据的进一步分析以及来自其它临床试验的支持数据。AMX0035也首次获得加拿大监管机构的批准有条件上市。在今年9月召开的第二次FDA咨询委员会上，委员会成员以7：2的投票结果，支持这一疗法获得FDA批准。9月30日，这一疗法终于成功冲过了“终点线”。
据悉，Relyvrio是两种药物苯丁酸钠（sodium phenylbutrate）和牛磺酸二醇（taurursodiol）的复方制剂。它们可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态，从而延缓神经细胞的死亡。临床前试验表明，这两种药物联用的协同效应，能够将神经细胞因为氧化应激而产生的死亡减少90%。FDA曾授予Relyvrio孤儿药资格和优先审评资格。
