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新药速递丨停药后疗效维持23个月!创新基因疗法准备启动3期临床试验

原创新药速递

2022-10-14 17:31:40

日前,Sangamo Therapeutics公司宣布了评估旗下针对法布里病(Fabry disease)的基因疗法ST-920的1/2期临床试验最新结果。根据新发布的数据,该疗法的总体安全性及耐受性良好,所有患者的关键生物标志物——α-半乳糖苷酶A(α-Gal A)的水平得到显著、持久的改善,截至随访结束,维持时间最长可达23个月。

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