9月30日,Axcella Therapeutics宣布,在研药品AXA1125在治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者的EMMPACT临床2b试验中,获得积极中期结果。数据分析显示,AXA1125可帮助NASH患者在肝脏硬度、炎症与肝脂肪量这几项指标上,达成统计上显著且具临床意义的改善。
据悉,AXA1125是一种多靶点口服候选药物,是属于Axcella开发的一种内源性代谢调节剂(EMM)组合,由六个氨基酸与其他衍生物所构成。这些分子是多个代谢通路的主要调节因子。通过将它们构成不同的组合,此疗法可能恢复多个关键生物通路的稳态,提高细胞能量效率。例如此药品中的支链氨基酸(BCAA)可促进葡萄糖摄取、增加胰岛素敏感度并降低脂毒性。而其中的精氨酸(Arg)可减少氨生成与肝细胞破坏,谷氨酰胺(Gln)与精氨酸则可通过其对肠道上皮细胞的作用而减少炎症反应。N-乙酰半胱氨酸(Nac)则可通过促进谷胱甘肽(glutathione)合成与减少活性氧(ROS)而产生抗炎症作用。在今年2月美国FDA授予AXA1125治疗NASH的快速通道资格。






