日前，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，美国FDA已经接受该公司为在研AAV基因疗法valoctocogene roxaparvovec重新递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗严重血友病A成人患者。FDA预计将在明年3月31日之前做出审评决定。新闻稿指出，如果获得批准，valoctocogene roxaparvovec将成为首款FDA批准治疗血友病A的基因疗法。
Valoctocogene roxaparvovec是使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因。它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。美国FDA于2017与2021年分别授予此基因疗法突破性疗法认定（BTD）与再生医学先进疗法认定（RMAT）。此疗法亦同时获得美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格（ODD）。今年8月24日，欧盟委员会（EC）批准此基因疗法（商品名：Roctavian）有条件上市，用于治疗血友病A。
