3月15日，基石药业发布2022年年度业绩公告。根据公告显示，2022年基石药业营业收入实现翻倍，同比增长97.5%至4.81亿元。其中，商业化收入3.941亿人民币，同比增长142%。其中，包括三款精准治疗药品销售额3.643亿人民币以及授权费收入8730万人民币，舒格利单抗特许权使用费收入达2980万人民币。在盈利能力方面，基石药业2022年内亏损大幅缩窄，相较于同期减少55%。同时，公司的现金储备达10.42亿人民币，显示了良好的财务状况。基石药业表示，公司业务于年内持续稳健向好发展，并达成多项里程碑。
近年，随着创新药行业的不断调整，不少创新药企处于“过冬”状态，而基石药业却率先在2022年度业绩中展示了“基石速度”，基石药业的商业化进程正在全面提速。
基石药业首席执行官杨建新表示，“未来我们将继续以临床研发为核心竞争力，多维度建立产品管线，依托强大的临床开发引擎，快速将创新药物推向国内外市场，进一步释放已上市产品的商业价值的同时，加速产品在全球主要市场实现其商业价值。”
商业化兑现全面提速
经历了2022年这一商业化元年之后，基石药业的下一步就是决战商业化。依靠自身的创新药物独立造血，是每一家创新药企能够在激烈竞争环境下杀出重围的重要条件，而基石药业显然已展示了其在这方面的潜力。
2022年，基石药业成功实现了两款新产品拓舒沃®（艾伏尼布片）和择捷美®（舒格利单抗注射液）的商业上市。至此，已上市三款同类首创精准治疗药物普吉华®（普拉替尼胶囊）、泰吉华®（阿伐替尼片）、拓舒沃®（艾伏尼布片）以及一款潜在同类最优的肿瘤免疫治疗药物择捷美®（舒格利单抗注射液）。随着商业运营体系的持续完善与策略的不断优化，公司的药品及其新适应症正在快速覆盖全国市场。
西南证券发布研报表示，考虑到基石药业四款创新药分别于2021-2022年获批上市，2022年是公司商业化小试牛刀的一年，随着商业化团队的完善和商业化策略的深化，2023年有望成为公司商业化腾飞的关键一年，西南证券预计2023年公司收入有望达6.5亿元，同比增长40%。
核心产品重磅消息不断
今年2月28日，舒格利单抗一线治疗局部晚期或转移性胃/胃食管结合部腺癌的新适应症上市申请获中国国家药品监督管理局受理。这是继III期和IV期非小细胞肺癌、复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤适应症后，这是舒格利单抗在国内申报的第四项新适应症上市申请，使得舒格利单抗有望成为全球首个在胃/胃食管结合部腺癌获批的PD-L1单抗。
产品快速申报的背后，是临床试验结果的持续输出。2022年11月，GEMSTONE-303研究达到无进展生存期主要研究终点，研究结果显示，舒格利单抗联合化疗作为PD-L1表达≥5%的晚期胃/胃食管结合部腺癌的一线治疗可改善无进展生存期；总生存期呈现明显获益的趋势。
今年2月23日，欧洲药品管理局已受理舒格利单抗注射液用于治疗转移性鳞状和非鳞状非小细胞肺癌的上市许可申请。这是舒格利单抗在大中华区以外的第二项上市许可申请。此前，舒格利单抗一线治疗转移性非小细胞肺癌的上市申请已经获得英国药品和医疗保健用品管理局受理，正在审评中。同时，该产品是在2021年就获得国家药监局批准上市的产品，联合化疗用于转移性鳞状和非鳞状非小细胞肺癌患者一线治疗。2022年5月，舒格利单抗用于治疗III期非小细胞肺癌的适应症在国内获批上市，用于在接受铂类药物为基础的同步或序贯放化疗后未出现疾病进展的、不可切除的III期NSCLC患者的治疗。至此，舒格利单抗成为中国首个获准用于III期和IV期 NSCLC的抗PD-1/PD-L1单克隆抗体。
西南证券研报指出，基石药业拐点已现，研发引擎路径清晰。研报认为舒格利Ⅲ期非小细胞肺癌适应症被严重低估，5项新适应症在中国、英国、欧盟蓄势待发，预计舒格利单抗中国销售峰值达20亿元。
近日，基石药业精准治疗药物泰吉华®（阿伐替尼片）用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）患者中的PIONEER研究的详细数据在2023年美国过敏、哮喘和免疫学会（AAAAI）年会上公布，数据显示，泰吉华®在总症状评分方面取得了统计学显著性与有临床意义的改善，并随着时间的推移而加深，所有类型的症状均有改善。基于该研究数据，美国食品药品监督管理局（FDA）已经受理了泰吉华®的补充新药申请（sNDA），用于治疗ISM患者。FDA已经授予泰吉华®该项申请的优先审查资格，处方药使用者付费法案（PDUFA）规定的行动日期为2023年5月22日，同时，EMA已经确认了泰吉华®的MAA。
由此，预计基石药业能在未来进一步实现收入的多轮驱动，包括三款精准治疗药物销售收入，以及由舒格利单抗带来的海内外特许权使用费收入及里程碑付款也将实现显著增长。此外，基石药业方面表示，普拉替尼RET融合阳性一线非小细胞肺癌预计获批。管线2.0重磅产品，CS5001的转化医学研究数据已在刚结束的2023年世界ADC大会上公布。
ROR1属于广谱抗肿瘤靶点，全球每年新发患者人数达300万人，一旦成药，市场空间将达到数百亿美元，基石药业在研产品CS5001有望成为首家国产ROR1 ADC产品。CS5001目前处于Ⅰ期临床，是唯一一款处于临床阶段的国产ROR1 ADC，先发优势明显，临床前数据较MSD和BI的ROR1 ADC更有优势，预计于2023年底读出Ⅰ期数据。基石药业拥有该款产品在韩国以外的全球其他地区独家开发和商业化的权益。结合行业当前对ADC药物的期待，这款产品未来或许也能提振基石药业的商业化价值。
另一款产品CS1003有望成为一线肝细胞癌的BIC药物。目前一线肝癌的对照药物均为索拉非尼，鲜有产品敢挑战仑伐替尼一线肝癌的位置，CS1003是全球第一顺位、敢于和仑伐替尼头对头的药物。CS1003预计于2023年年底读出Ⅲ期数据，若能复制Ⅰb期研究的数据，CS1003必将成为一线肝癌的BIC药物，峰值销售额有望达30亿元。
据上交所公告，基石药业获纳入“首批新增调入沪港通下港股通股票名单”，自2023年3月13日起生效。此前，基石药业已纳入深港通下港股东名单。本次调整意味着基石药业成为A股沪深两市港股通”双纳入”股票，基石药业将进入更多投资机构的视野，吸引更多投资者的关注和参与。
舒格利单抗适应症报批持续推进
对于创新药企而言，好产品始终是企业发展的核心。而挖掘好产品的商业潜力，则考验了一家创新药公司的视野和能力。当前，基石药业的产品均稳稳地把握住了临床需求。
2023年开年，基石药业就宣布，核心产品舒格利单抗注射液联合化疗一线治疗无法手术切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌的临床研究（GEMSTONE-304）达到主要研究终点。基石药业将计划递交该项新适应症上市申请。目前，全球范围内尚无PD-L1抗体产品获批用于治疗食管癌。这就体现了公司的决策眼光和科研实力。在舒格利单抗前述研究（GEMSTONE-304）达到主要研究终点之际，基石药业首席执行官杨建新表示，“很高兴择捷美®（舒格利单抗）完成了高发肿瘤治疗的大满贯成就。”
癌症是世界范围内的高发疾病。据世界卫生组织（WHO）公布，全世界每年患癌症人数都在大幅度增长，至今每年检验出的新增癌症患者数已超1400万名，形势严峻。据WHO估计，到2025年，全球癌症患者人数将达到1900万。了解患者需求，开发优质药物，实现商业化，周而复始，是制药企业普遍的生存规律和使命。由此，去突破更多的适应症、覆盖更多国内外患者需求，就意味着更大的商业化潜力。
“高发肿瘤治疗的大满贯”显然是基石药业目前能够实现良好商业化的深层次体现。在此前，舒格利单抗已经在III期和IV期非小细胞肺癌、结外NK/T细胞淋巴瘤、胃癌这4项注册研究方面取得积极成果。肺癌和胃癌均是国内发病率和死亡率排名前列的癌种。
与此同时，一个好的产品也一定兼具全球布局的能力。如今，舒格利单抗的出海之路已经开启。舒格利单抗联合化疗一线治疗转移性非小细胞肺癌的上市许可申请（MAA）已先后获得了英国药品和医疗保健用品管理局（MHRA）与欧洲药品管理局受理。舒格利单抗是国内第一批在欧洲市场（包括英国和欧盟）提交上市许可申请（MAA）的国产PD-(L)1单抗。当前，欧洲市场是全球仅次于美国的肿瘤药物市场。作为基石药业的战略合作伙伴，EQRx还将帮助其开展更广阔的海外布局。
携手全球合作伙伴提升商业化可能性
当前，基石药业的能力已经获得了不少国际巨头的认可。
2020年9月，基石药业与辉瑞达成合作，获得2亿美元股权投资。同时，舒格利单抗在中国大陆地区的独家商业化权利交至辉瑞手中。基石药业有权获得最高可达2.8亿美元的舒格利单抗里程碑付款及额外的特许权使用费。2021年，辉瑞深化了与基石药业的合作，包括开发肺癌新药洛拉替尼。
2020年10月，基石药业与EQRx达成合作。EQRx获得在除中国大陆、台湾、香港和澳门地区以外全球市场的独家商业化舒格利单抗及CS1003（抗PD-1单抗，Nofazinlimab）权益。基石药业将获得1.5亿美元的首付款，及最高可达11.5亿美元的里程碑付款以及额外的分级特许权使用费。目前，PD-1药物，Nofazinlimab在治疗肝细胞癌（HCC）领域的全球临床试验。双方还将继续探索产品作为单药和联合疗法的骨架产品的发展前景。
与巨头们开展合作，在帮助核心产品舒格利单抗让更多患者受益的同时，也是基石药业进一步延展产品管线、打开海外市场，促成商业化收益的重要保障。
除了前述公司，2021年11月，A股上市公司恒瑞医药同意向基石药业支付总计高达2亿美元的首付款和里程碑付款，以及两位数的特许权使用费，获得了抗CTLA-4单抗CS1002的商业化开发权益。恒瑞和辉瑞，几乎代表了国内和海外医药行业的顶级企业。而这样的企业，以精准的眼光纷纷选择了基石药业。
建立精准诊断生态圈提升商业潜力
当然，在产品上，基石药业拥有的获批产品远不仅仅是舒格利单抗。基石药业是一家同时布局免疫抑制剂和精准治疗药物的公司。具体而言，除了舒格利单抗，基石药业还拥有普拉替尼胶囊（商品名：普吉华®）、阿伐替尼片（商品名：泰吉华®）、艾伏尼布片（商品名：拓舒沃®）三款精准治疗的新药。
2021年3月，作为中国第一款选择性RET抑制剂，普拉替尼胶囊获批上市。几乎是同一时期，用于治疗胃肠道间质瘤的阿伐替尼片也在中国获批上市。而凭借前述两款药物的销售，2021年，基石药业药品销售收入在8个月内达1.628亿元，销售额同比上涨156%，反驳了市场对于创新药企“只进不出”的商业化能力的质疑。
2022年1月，艾伏尼布片在中国大陆获批上市，用于治疗IDH1突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。2022年3月，基石药业的里程碑产品选择性RET抑制剂普拉替尼胶囊的扩展适应症也在国内获批上市，用于治疗RET变异甲状腺癌。
与舒格利单抗肿瘤免疫抑制剂不同，普拉替尼胶囊、阿伐替尼片、艾伏尼布片属于靶向药。在靶向药领域，找到患者也是个关键问题。在实际医疗实践中，不少患者由于诊断资源没能及时匹配，失去了药物治疗的机会。因此，从公司的商业实践角度出发，如果能够同步实现精准诊断，或许就能尽早一步惠及患者，也能进一步提升药物的商业价值。由此可见，在精准治疗这个领域，基石药业还在进一步拓展生态圈的建设，以此提升企业的商业化可能性。
2022年7月，基石药业宣布与主营大型医院专科疾病诊断的康圣环球签署血液肿瘤精准诊疗战略合作框架协议。2022年9月，基石药业与睿璟生物达成战略合作，拟共同推动国内甲状腺癌领域RET基因检测业务。
这也为艾伏尼布片、普拉替尼胶囊等靶向药物的放量做了铺垫。同时，通过与康圣环球、睿璟生物这类诊断行业的公司合作，属于基石药业的精准医学生态圈正在建立，基石药业正在努力承担医疗行业内更多的使命。
不断夯实自身商业化团队建设
从2015年底成立到2019年登陆港交所，基石药业曾经创造了中国生物医药企业上市速度的记录。有竞争优势的管线产品、出色的高管团队、强大的资本支持，是基石药业能够脱颖而出的主要原因。目前，基石药业聘请原诺华肿瘤成熟产品事业部负责人和罕见病事业部负责人周游博士加盟，出任大中华区总经理兼公司商业部负责人，全面负责公司商业化运作，以期进一步实现公司的商业化蓝图。
近年来，基石药业已经逐步摸索出一套适合自身的商业化道路，拥有高效、专业的商业化团队和精准的销售市场覆盖。以优势精准药物市场为例，基石药业通过广泛的医生教育、在诊断及治疗标准化方面与行业协会展开合作以及与诊断公司合作，形成了针对目标疾病的精准药物治疗模式，将市场覆盖从2021年年中的600家医院扩张至2022年年底的约800家，占精准药物相关市场的75-80%，旗下药物被列入了逾20个国家指南。
普拉替尼在中国大陆上市后一个月内便已覆盖约70个城市的80家专业药房（DTP）。阿伐替尼于上市后一个月内便有约50家医院开有处方，并已覆盖50家直达患者专业药房（DTP），这些都体现了基石药业的商业化能力。
当前，为进一步提高药物的可及性及可负担性，基石药业推动阿伐替尼及普拉替尼列入了超过130项补充保险计划，覆盖城镇人口超过9000万，同时与慈善基金会建立患者援助项目，帮助特殊患者。
整体而言，基石药业已经取得了四款创新药的十项新药上市申请（NDA）的批准，预计到今年年底该数量将至少达到14项。成立七年以来，基石药业提交了超过45项IND申请，超过40项重磅研究成果发布在The Lancet Oncology等国际重磅期刊以及ASCO、ESMO、WCLC等最具国际影响力的学术会议上。与此同时，伴随商业化步伐加快，基石药业的营收实现大幅增长，商业化前景持续向好。当前，这家药企火力全开，正在全方位提升商业化能力，无论是各个产品适应症的持续突破，亦或是与合作伙伴进一步推进合作，还是逐步加强生态圈建设，都可见其商业化的步伐正在持续加速。
来源：界面新闻 作者：杨爱珍
