近日，国家医保局发布了对十三届全国人大五次会议第1426号关于探索罕见病用药保障机制建议的答复。国家医保局表示，特别昂贵的罕见病药品暂无法纳入医保，也不支持地方单独探索高值罕见病药品保障机制。

根据回复，国家医疗保障部门高度重视罕见病患者的用药保障工作。一是加快调整频率及时将符合条件的罕见病用药纳入医保目录。印发《基本医疗保险用药管理暂行办法》，明确了目录调整的条件、程序等内容，目录调整的周期从最长8年缩至1年，实现每年常态化调整。目前国内上市的60余种罕见病用药中已有40余种被纳入国家医保药品目录。二是推进医保目录准入谈判，提高罕见病用药可及性。连续4年对独家药品开展准入谈判，诺西那生钠、麦格司他、氘丁苯那嗪等罕见病用药降价后进入目录，平均降幅超50%，大幅减轻了罕见病患者用药负担。但也有少数价格特别昂贵的罕见病用药，由于明显超出基本医疗保险保障水平，目前还无法被纳入医保支付范围。

针对探索建立省级及以下的高值罕见病药品用药保障机制的建议，国家医保局表示，一方面，高值罕见病药品的病种为发/患病率或患病人数极低的小病种，局部地区议价能力有限，难以形成有效的规模效应；另一方面，地方各自探索容易引起参保群众攀比，不利于增强地区间公平性、协调性。