8月19日，制药巨头默沙东与莫德纳（Moderna）共同宣布了一项重磅消息：双方联合研发的mRNA抗肿瘤疫苗intismeran，与PD-1抗体药帕博利珠单抗联用，在针对恶性黑素瘤的三期临床试验中取得了阳性结果。该款极有可能成为“史上第一”的治疗性癌症疫苗，不仅由AI辅助设计，还能为每位患者量身定制。这不是又一款新药的常规进展，而是人类抗癌路上一次从0到1的突破。
同时，今年7月，AI制药企业英矽智能自主研发的特发性肺纤维化药物Rentosertib，正式启动III期临床。这也是全球首个以AI靶点发现+AI分子设计的全链条AI主导药物，若其最终获批，行业估值与生态将迎来历史性重构。
AI 不再只是实验室里炫技的工具，它正在把 “一人一药” 的医学理想推向现实。
一、AI到底在改变什么？
AI制药，就是让机器学习参与到药物研发的各个环节中去。传统路径是“筛选”：需要依赖人工建一个海量化合库，用高通量实验物理盲筛，好比大海捞针。
如今AI技术则能有效解决“发现”环节，英矽智能联席CEO兼CSO任峰在接受《北京商报》采访时具体解释道，药物研发成功取决于Right Target（正确靶点）、Right Molecule（正确分子）、Right Clinical Trial（正确临床试验）。AI在前两个R上系统性提升质量——整合海量多组学数据识别真正与疾病机制相关的靶点，在合成前大规模虚拟筛选、尽早筛除高失败风险分子。
任峰用一句话概括了研发范式的转变：以前做药是"拿着钥匙找锁"，先研究靶点生物学机制再硬关联疾病；现在AI从海量病人的组学数据出发，反推哪个被忽视的靶点才是真正的"锁"。
英矽智能的Pharma.AI平台将临床前候选药物提名周期从平均2.5至4年压缩至12到18个月；剂泰科技的AI纳米递送平台NanoForge拥有超过1000万种脂质结构的数据库，能将靶向药物递送的平均开发时间从数年缩短至2到3个月；清华大学团队开发的DrugCLIP平台甚至将虚拟筛选速度提升了百万倍。
但这些被AI加速送进临床的分子，能顺利跑完全程吗？
在临床前研究阶段，AI可以预测药物的代谢、毒性以及在特定肿瘤模型中的抗肿瘤活性。在临床试验阶段，AI可以优化患者入组标准、预测临床终点，甚至设计更高效的试验方案。
有业内人士表示，AI能把更多“选手”更快地送到马拉松起跑线上，但能不能跑完全程，它帮不上太多忙。AI药物在I期临床的成功率确实亮眼，可达80%至90%，远超传统方法的40%至65%。可到了III期，10%的通过率与传统制药别无二致。
二、上半场拼算法和平台能力，下半场拼什么？
AI制药的“上半场”比拼的是算法和平台能力。英矽智能用18个月走完传统四年半的路，晶泰科技构建起AI与机器人实验室的干湿闭环——这都是上半场的漂亮成绩单。
2026年被业界视为AI制药的“试金石之年”。任峰提到：“上半场比的是算法和平台能力，下半场比的是能不能拿出临床结果。”
这种转变在资本市场上体现得尤为明显。有券商医药行业分析师对21世纪经济报道指出：“AI制药目前主要压缩的是分子的临床前发现周期，对临床试验动辄数年的刚性壁垒仍无法绕过。一旦运营拖后腿，方案需与监管部门反复沟通修订，患者入组缓慢，安全信号被误判，再好的分子也会倒在黎明之前。”
更现实的问题是，临床试验本身正变得越来越复杂。以自身免疫病、GLP-1代谢类药物、肿瘤等热门赛道为例，同质化竞争激烈，药企为了证明自家产品的优势，纷纷采用头对头对照试验、多适应症拓展、多终点评估等更严格的研究设计，入组和排除标准也日趋精细化。然而，在传统人工管理模式下，临床试验数据分散在不同医疗机构和系统中，彼此无法有效打通，数据缺失和逻辑矛盾时有发生，严重拖慢了研发进度。
面对现实，玩家们也在分化。当资本开始追问“现金流在哪里”，不同类型的AI制药企业正在做出不同的选择。这种分化，正在重塑行业的格局。
一类企业选择了“卖服务”的路。晶泰科技定位为AI+CRO，为药企提供药物发现研发服务，2025年收入8.03亿元，同比增长201%，首次实现年度盈利。这条路现金流更稳定、盈利路径更清晰，但天花板也相对有限。
另一类企业选择了更冒险的“卖管线”之路——以自研管线为核心，通过对外授权实现变现。英矽智能就是典型代表。2026年以来，公司先后与施维雅、礼来、SK生物制药、武田等达成合作，累计BD签约总额接近75亿美元。但漂亮的签约数字背后，公司2025年财报显示经调整亏损4380万美元，较2024年的2120万美元进一步扩大。
越来越多的企业开始意识到，或许不必在两条路之间做非此即彼的选择。英矽智能将自己定位为“既卖铲子，也自己挖金矿”——软件是“敲门砖”，客户用着用着发现效果确实好，就会想扩大合作；自研管线则推进验证核心价值。剂泰科技同样走了这条路，2026年上半年营业收入1.54亿元，同比增长13399%，超过去年全年收入47%，经调整净亏损大幅收窄56.4%。
而对于那些已经实现商业化的传统药企，AI的玩法又不一样。银诺医药将AI视为原有研发方法的一次技术升级——从生物信息学到计算机辅助药物设计，再到生成式AI，本质上是同一套方法学的自然延伸。这类企业的真正优势在于数十年积累的内部一手研发数据——失败实验的记录，往往比成功案例更有价值。
三、效率才是“活下去”的关键
AI 制药迈入价值验证关键周期节点。它能更快地创造候选分子，从而把有限的资金和人力集中在真正有希望的管线上。据行业数据，AI可将临床前研发周期缩短40%至60%，成本降低数百万美元级别。
从融资端来看，东方证券研报指出，2026年上半年，AI制药相关融资事件数量占创新药领域11.5%，融资金额占比达19.2%，已成为仅次于小分子和抗体的第三大创新药细分赛道。一级市场资本已开始为AI 制药的平台能力支付估值溢价。
从产业端看，据Healthcare discovery AI 统计，当前全球已有超过173 个AI 发现药物项目处于活跃临床阶段，其中Ⅱ期项目56个，Ⅲ期项目15 个，预计26 年内还将新增15-20 个新项目进入关键确证性临床试验。
Rentosertib的III期结果还要等几年才能揭晓。无论成败，AI已经改变了药物研发的底层逻辑。这场变革的终点，是患者能多快用上安全有效的新药。而对于企业来说，谁能把AI能力真正转化为研发效率，谁就能在这个残酷的行业里活下去。
正如安永大中华区咨询服务主管合伙人吴晓颖所言，AI无法消除药物研发的不确定性，但它能让不确定性得到更准确的定价。而这，或许正是这个行业走向成熟的真正标志。
