经济观察网 Beam Therapeutics Inc.公布其针对AATD的体内碱基编辑疗法BEAM-302的I/II期临床最新积极数据，寻求加速审批。

关键结果：
数据显示，单次静脉给药（最佳剂量60mg）能持久纠正基因突变。60mg剂量组稳态Z-AAT水平较基线平均下降84%，稳态M-AAT占总AAT比例达94%，远超保护性阈值。

临床优势：
该疗法展现了传统替代疗法不具备的内源性生理调控能力，能动态响应感染或炎症，增强患者防御能力。公司正寻求基于这些积极数据加速审批。

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