21世纪经济报道记者 季媛媛 韩利明

一针 350 万美元！HEMGENIX 拿下“全球最贵药”名号，不是噱头，是基因疗法的硬核突破。今年，跨国药企杰特贝林（CSL Behring）首次参展进博会，HEMGENIX也完成进博首展。

该药物由 uniQure 原研、杰特贝林商业化，用 AAV5 载体单次静脉输注，把“会造凝血因子Ⅸ”的指令送进肝脏，之后身体自己长期产生凝血因子，专治成人中重度或重度 B 型血友病（先天性凝血因子Ⅸ缺乏）。

2022年11月22日，HEMGENIX获得美国 FDA 批准上市，用于成人 B 型血友病（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症），是全球首款 B 型血友病基因疗法；2023年2月，欧盟委员会授予该药物有条件上市许可；之后该药物在英国、加拿大、瑞士、澳洲、日本、韩国、中国香港、中国台湾等地陆续获批。目前，这款药物尚未在中国内地获批上市。

过去血友病患者靠终身注射凝血因子维持治疗，现在有望“打一针、管很久”。

天价离我们很远，但“一次治疗替代终身用药”的方向，离中国罕见病患者越来越近了！